Intellia Therapeutics' new CRISPR-based treatment gets FDA fast-track for a rare, deadly disease. El nuevo tratamiento basado en el CRISPR de Intellia Therapeutics recibe la FDA por vía rápida para una enfermedad rara y mortal.

Intellia Therapeutics has received a special FDA designation for its new gene-editing treatment, nexiguran ziclumeran, for a rare, life-threatening disease called hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy. Intellia Therapeutics ha recibido una designación especial de la FDA para su nuevo tratamiento de edición de genes, nexiguran ziclumeran, para una enfermedad rara, potencialmente mortal llamada amiloidosis transtiretina hereditaria con polineuropatía. This CRISPR-based therapy aims to stop the disease by targeting the gene that causes it. Esta terapia basada en el CRISPR tiene como objetivo detener la enfermedad, apuntando al gen que la causa. The FDA's designation will help speed up the approval process, potentially bringing this innovative treatment to patients sooner. La designación de la FDA ayudará a acelerar el proceso de aprobación, potencialmente llevando este tratamiento innovador a los pacientes más pronto.