ClearPoint Neuro's device gets FDA approval to deliver gene therapy for a rare brain disorder, AADC deficiency. El dispositivo de ClearPoint Neuro obtiene la aprobación de la FDA para administrar terapia génica para un trastorno cerebral poco común, deficiencia de AADC.

ClearPoint Neuro has received FDA approval for its SmartFlow Neuro Cannula, the first device approved to deliver gene therapy directly to the brain for AADC deficiency, a rare genetic disorder. ClearPoint Neuro ha recibido la aprobación de la FDA para su SmartFlow Neuro Cánula, el primer dispositivo aprobado para entregar terapia génica directamente al cerebro para la deficiencia de AADC, un raro trastorno genético. The device is used to administer PTC Therapeutics' KEBILIDI gene therapy, which aims to restore dopamine production, improving motor function in patients. El dispositivo se utiliza para administrar la terapia génica KEBILIDI de PTC Therapeutics, que tiene como objetivo restaurar la producción de dopamina, mejorando la función motora en los pacientes. This marks a significant advancement in neuro gene therapy, offering the first disease-modifying treatment for AADC deficiency in the U.S. Esto marca un avance significativo en la terapia neurogénica, ofreciendo el primer tratamiento modificador de la enfermedad para la deficiencia de AADC en los Estados Unidos.