UK approves world's first CRISPR gene-editing treatment for severe sickle cell disease. Reino Unido aprueba el primer tratamiento de edición de genes CRISPR del mundo para la enfermedad grave de células falciformes.

The UK's National Health Service (NHS) has approved a £1.65 million gene-editing therapy, Casgevy (exa-cel), for patients with severe sickle cell disease. El Servicio Nacional de Salud del Reino Unido (NHS) ha aprobado una terapia de edición de genes de 1,65 millones de libras esterlinas, Casgevy (exa-cel), para pacientes con enfermedad grave de células falciformes. The treatment, the first to use the gene-editing tool CRISPR, edits faulty genes in a patient's stem cells to produce healthy red blood cells. El tratamiento, el primero en utilizar la herramienta de edición de genes CRISPR, edita genes defectuosos en las células madre de un paciente para producir glóbulos rojos sanos. Approved for around 50 patients annually, it offers hope for a potential cure and will be available at specialist centers in London, Manchester, and Birmingham. Aprobado para alrededor de 50 pacientes al año, ofrece esperanza para una posible cura y estará disponible en centros especializados en Londres, Manchester y Birmingham. This breakthrough could benefit about 1,700 individuals in the UK. Este avance podría beneficiar a unos 1.700 individuos en el Reino Unido.