FDA approves gene therapy Lenmeldy for early-onset metachromatic leukodystrophy in children. La FDA aprueba la terapia génica Lenmeldy para la leucodistrofia metacromática de aparición temprana en niños.

The FDA has approved Lenmeldy (atidarsagene autotemcel), the first gene therapy for the treatment of children with early-onset metachromatic leukodystrophy (MLD), a rare genetic disease affecting the brain and nervous system. La FDA aprobó Lenmeldy (atidarsagene autotemcel), la primera terapia genética para el tratamiento de niños con leucodistrofia metacromática (MLD) de aparición temprana, una enfermedad genética rara que afecta el cerebro y el sistema nervioso. The approval covers children in the pre-symptomatic late infantile, pre-symptomatic early juvenile, and early symptomatic early juvenile stages of the disease. La aprobación cubre a los niños en las etapas infantil tardía presintomática, juvenil temprana presintomática y juvenil temprana sintomática temprana de la enfermedad. Lenmeldy is a one-time, individualized single-dose infusion made from a patient's own hematopoietic stem cells, which have been genetically modified to include functional copies of the ARSA gene. Lenmeldy es una infusión de dosis única individualizada hecha de las propias células madre hematopoyéticas del paciente, que han sido modificadas genéticamente para incluir copias funcionales del gen ARSA.