Venglustat met all primary and key secondary endpoints in a phase 3 trial for type 3 Gaucher disease, showing superior neurological benefits and oral convenience. Venglustat cumplió con todos los parámetros primarios y secundarios clave en un ensayo de fase 3 para la enfermedad de Gaucher tipo 3, mostrando beneficios neurológicos superiores y conveniencia oral.

Sanofi reported that venglustat met all primary and three of four key secondary endpoints in its phase 3 LEAP2MONO trial for type 3 Gaucher disease in patients aged 12 and older, showing comparable non-neurological benefits to intravenous enzyme replacement therapy and superior neurological outcomes. Sanofi informó que venglustat cumplió todos los parámetros primarios y tres de los cuatro parámetros secundarios clave en su ensayo LEAP2MONO de fase 3 para la enfermedad de Gaucher tipo 3 en pacientes de 12 años o más, mostrando beneficios no neurológicos comparables a la terapia de reemplazo enzimático intravenosa y resultados neurológicos superiores. The oral drug, which crosses the blood-brain barrier, was well tolerated with no new safety concerns. El fármaco oral, que atraviesa la barrera hematoencefálica, fue bien tolerado sin nuevas preocupaciones sobre la seguridad. Sanofi plans global regulatory submissions and highlighted the potential of a daily pill to transform treatment for this rare neurological disorder. Sanofi planea presentaciones regulatorias globales y destacó el potencial de una píldora diaria para transformar el tratamiento para este raro trastorno neurológico.