FDA clears Intellia's CRISPR trial for rare nerve disease after safety pause. La FDA aprueba el ensayo CRISPR de Intellia para enfermedades nerviosas raras después de una pausa de seguridad.

The FDA lifted a clinical hold on Intellia Therapeutics' Phase 3 MAGNITUDE-2 trial for nexiguran ziclumeran in hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy (ATTRv-PN), allowing the trial to resume after a safety event in October 2025 involving liver issues. La FDA levantó la suspensión clínica del ensayo de fase 3 MAGNITUDE-2 de Intellia Therapeutics para el nexigurán ziclumeran en la amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (ATTRv-PN), permitiendo que el ensayo se reanude después de un evento de seguridad en octubre de 2025 que involucra problemas hepáticos. The company implemented enhanced liver monitoring and increased enrollment from 50 to 60 patients. La compañía implementó un monitoreo mejorado del hígado y aumentó la matrícula de 50 a 60 pacientes. The therapy, a CRISPR-based gene-editing treatment, showed strong TTR reduction in earlier trials. La terapia, un tratamiento de edición de genes basado en CRISPR, mostró una fuerte reducción de TTR en ensayos anteriores. The trial for ATTRv-cardiomyopathy remains on hold as Intellia continues discussions with regulators. El ensayo para ATTRv-cardiomiopatía permanece en suspenso mientras Intellia continúa las discusiones con los reguladores.