Gene therapy restoring connexin-43 improved heart function and survival in mice with a rare, deadly heart condition. La terapia génica restaurando la conexina-43 mejoró la función cardíaca y la supervivencia en ratones con una enfermedad cardíaca rara y mortal.

A UC San Diego-led study shows gene therapy restoring connexin-43 improves heart function and survival in mice with arrhythmogenic cardiomyopathy (ACM), a rare genetic heart condition linked to sudden cardiac death in young athletes. Un estudio dirigido por UC San Diego muestra que la terapia génica que restaura la conexina-43 mejora la función cardíaca y la supervivencia en ratones con cardiomiopatía aritmogénica (ACM), una rara afección cardíaca genética relacionada con la muerte cardíaca súbita en atletas jóvenes. The treatment, delivered via viral vector, enhanced electrical signaling, reduced arrhythmias, and repaired heart structure, even in advanced cases. El tratamiento, administrado a través del vector viral, mejoró la señalización eléctrica, redujo las arritmias y reparó la estructura cardíaca, incluso en casos avanzados. Researchers found connexin-43 may also influence gene activity in the cell nucleus, suggesting broader therapeutic potential. Los investigadores encontraron que la conexina-43 también puede influir en la actividad génica en el núcleo celular, lo que sugiere un mayor potencial terapéutico. While human trials are not yet planned, the approach could one day treat multiple ACM types regardless of specific genetic mutation. Si bien aún no se han planificado ensayos en humanos, el enfoque podría algún día tratar múltiples tipos de ACM independientemente de la mutación genética específica. The findings were published January 26, 2026. Los hallazgos se publicaron el 26 de enero de 2026.