A family is raising millions to test a gene therapy for children with rare, severe motor disorders, pending clinical trials. Una familia está recaudando millones para probar una terapia genética para niños con trastornos motores raros y graves, pendientes de ensayos clínicos.

A family is fundraising millions to test a gene therapy aimed at helping children with severe motor impairments caused by rare genetic conditions, offering potential relief for those trapped in bodies they cannot move. Una familia está recaudando millones para probar una terapia génica destinada a ayudar a los niños con graves discapacidades motoras causadas por enfermedades genéticas raras, ofreciendo un posible alivio para aquellos atrapados en cuerpos que no pueden moverse. The effort seeks to advance experimental treatment options for affected children, though no clinical trials have yet begun. El esfuerzo busca avanzar en las opciones de tratamiento experimental para los niños afectados, aunque todavía no se han iniciado ensayos clínicos.