UAE approves gene therapy for spinal muscular atrophy in children age 2 and up. Emiratos Árabes Unidos aprueba la terapia genética para la atrofia muscular espinal en niños de 2 años o más.

The UAE has approved Itvisma (onasemnogene abeparvovec), a gene therapy for spinal muscular atrophy (SMA), for patients aged two and older, becoming the second country globally to do so. Los Emiratos Árabes Unidos han aprobado Itvisma (onasemnogene abeparvovec), una terapia génica para la atrofia muscular espinal (SMA), para pacientes de dos años de edad o más, convirtiéndose en el segundo país a nivel mundial en hacerlo. The Emirates Drug Establishment (EDE) granted approval based on clinical evidence showing sustained motor function improvements and a favorable safety profile. El Emirates Drug Establishment (EDE) concedió la aprobación sobre la base de pruebas clínicas que mostraban mejoras sostenidas de la función motora y un perfil de seguridad favorable. The treatment uses an adeno-associated viral vector to replace the defective gene causing SMA. El tratamiento utiliza un vector viral adeno-asociado para reemplazar el gen defectuoso que causa SMA. EDE officials highlighted the UAE’s efficient, science-driven regulatory process, balancing speed, rigor, and transparency. Los funcionarios de EDE destacaron el proceso regulatorio eficiente de los Emiratos Árabes Unidos, impulsado por la ciencia, que equilibra la velocidad, el rigor y la transparencia. The move supports the UAE’s vision for a sustainable, knowledge-driven healthcare system and strengthens its role as a regional hub for medical innovation. La medida respalda la visión de los Emiratos Árabes Unidos de un sistema de salud sostenible y basado en el conocimiento y fortalece su papel como centro regional de innovación médica. Novartis, the manufacturer, praised the approval as a step toward equitable access to breakthrough therapies for rare genetic diseases. Novartis, el fabricante, elogió la aprobación como un paso hacia el acceso equitativo a las terapias innovadoras para enfermedades genéticas raras.