The FDA approved Neurizon’s NUZ-001 for a major ALS trial testing new treatments. La FDA aprobó Neurizon® NUZ-001 para un importante ensayo de ELA para probar nuevos tratamientos.

The FDA has approved Neurizon Therapeutics’ NUZ-001 to enter the HEALEY ALS Platform Trial, a multicenter, adaptive study testing potential ALS treatments. La FDA ha aprobado Neurizon Therapeutics NUZ-001 para entrar en el ensayo de la plataforma HEALEY ALS, un estudio adaptativo multicéntrico que prueba posibles tratamientos para la ELA. The drug, which targets TDP-43 aggregation and impaired autophagy, showed promising safety and brain penetration in early data. El fármaco, que se dirige a la agregación de TDP-43 y a la autofagia alterada, mostró una seguridad prometedora y una penetración cerebral en los primeros datos. Site activations and patient enrollment are expected to begin in early 2026. Se espera que las activaciones del sitio y la matrícula de pacientes comiencen a principios de 2026. The trial, led by Mass General Brigham and NEALS, aims to speed up drug development by testing multiple therapies simultaneously. El ensayo, liderado por Mass General Brigham y NEALS, tiene como objetivo acelerar el desarrollo de fármacos probando múltiples terapias simultáneamente. NUZ-001 remains investigational and is not yet approved for sale. NUZ-001 sigue siendo objeto de investigación y aún no está aprobada para la venta.