Vertex's gene therapy Casgevy cured children 5–11 with severe sickle cell and thalassemia, with all patients free from crises or transfusions for 12+ months; one died from chemo side effects. La terapia génica Casgevy de Vertex curó a 5 a 11 niños con células falciformes graves y talasemia, y todos los pacientes estuvieron libres de crisis o transfusiones durante más de 12 meses; uno murió por efectos secundarios de la quimioterapia.

Vertex Pharmaceuticals presented new data showing that its gene therapy Casgevy effectively treated children aged 5 to 11 with severe sickle cell disease and transfusion-dependent beta thalassemia, with all eligible patients in key trials achieving freedom from crises or transfusions for at least 12 months. Vertex Pharmaceuticals presentó nuevos datos que muestran que su terapia génica Casgevy trató eficazmente a niños de 5 a 11 años de edad con enfermedad drepanocítica grave y talasemia beta dependiente de la transfusión, y todos los pacientes elegibles en ensayos clave lograron estar libres de crisis o transfusiones durante al menos 12 meses. The FDA granted a National Priority Voucher for the younger group, expediting review, and Vertex plans global regulatory submissions in early 2026. La FDA otorgó un Voucher de prioridad nacional para el grupo más joven, acelerando la revisión, y Vertex planea presentaciones regulatorias globales a principios de 2026. Long-term data from older patients confirmed sustained benefits. Los datos a largo plazo obtenidos en pacientes de edad avanzada confirmaron los beneficios sostenidos. One patient died due to chemotherapy complications. Un paciente murió debido a complicaciones de quimioterapia.