A CRISPR therapy cured sickle cell disease and beta thalassemia in 93% of trial patients, with no major safety issues. Una terapia CRISPR curó la anemia de células falciformes y la talasemia beta en el 93% de los pacientes del ensayo, sin problemas de seguridad importantes.

CRISPR Therapeutics reported that 93% of patients in a clinical trial for its CRISPR-based therapy CTX0E03 achieved transfusion independence for sickle cell disease and beta thalassemia, with most experiencing reduced symptoms and no serious safety issues linked to gene editing. CRISPR Therapeutics informó que el 93% de los pacientes en un ensayo clínico para su terapia basada en CRISPR CTX0E03 lograron la independencia de la transfusión para la enfermedad de células falciformes y la talasemia beta, con la mayoría experimentando síntomas reducidos y sin problemas graves de seguridad relacionados con la edición de genes. The treatment, which reactivates fetal hemoglobin, shows promise as a potential cure, boosting investor interest and signaling possible future regulatory approval. El tratamiento, que reactiva la hemoglobina fetal, se muestra prometedor como una cura potencial, aumentando el interés de los inversores y señalando una posible aprobación regulatoria futura. Challenges remain in manufacturing scalability and long-term data, but ongoing collaboration with Vertex Pharmaceuticals continues to advance development. Los desafíos permanecen en la escalabilidad de fabricación y los datos a largo plazo, pero la colaboración en curso con Vertex Pharmaceuticals continúa avanzando en el desarrollo.