UAE launches first CRISPR gene therapy for sickle cell and thalassemia, with first treatment in December. Emiratos Árabes Unidos lanza la primera terapia génica CRISPR para células falciformes y talasemia, con el primer tratamiento en diciembre.

The UAE has launched its first CRISPR/Cas9-based gene therapy, CASGEVY, at Yas Clinic in Abu Dhabi for sickle cell disease and beta thalassemia, approved for patients 12 and older. Los Emiratos Árabes Unidos han lanzado su primera terapia génica basada en CRISPR/Cas9, CASGEVY, en la Clínica Yas en Abu Dhabi para la enfermedad de células falciformes y talasemia beta, aprobada para pacientes de 12 años o más. The treatment, developed with Vertex Pharmaceuticals and the Abu Dhabi Stem Cells Centre, involves editing a patient’s stem cells to correct genetic defects before reinfusion. El tratamiento, desarrollado con Vertex Pharmaceuticals y el Centro de Células Madre de Abu Dhabi, implica editar las células madre de un paciente para corregir los defectos genéticos antes de la reinfusión. The first infusion is set for early December, timed with UAE National Day. La primera infusión está programada para principios de diciembre, coincidiendo con el Día Nacional de Emiratos Árabes Unidos. Patients will access the therapy via insurance and government reimbursement. Los pacientes accederán a la terapia a través del seguro y el reembolso gubernamental. The process includes cell collection, gene editing, testing, infusion, and long-term monitoring. El proceso incluye recolección de células, edición de genes, pruebas, infusión y monitoreo a largo plazo. The initiative marks a major step in the UAE’s healthcare advancement, reducing the need for overseas treatment and establishing Abu Dhabi as a regional leader in regenerative medicine. La iniciativa marca un paso importante en el avance de la atención médica de los Emiratos Árabes Unidos, reduciendo la necesidad de tratamiento en el extranjero y estableciendo a Abu Dhabi como líder regional en medicina regenerativa.