FDA adds severe liver risk warning to Elevidys, restricts use to ambulatory boys age 4+ with Duchenne muscular dystrophy. La FDA añade advertencia de riesgo hepático grave a Elevidys, restringe el uso a niños ambulatorios de 4 años o más con distrofia muscular de Duchenne.

The FDA has updated Elevidys' label with a boxed warning for acute liver failure and serious liver injury, restricting its use to ambulatory boys aged 4 and older with Duchenne muscular dystrophy. La FDA ha actualizado la etiqueta de Elevidys con una advertencia en caja para la insuficiencia hepática aguda y lesión hepática grave, restringiendo su uso a niños ambulatorios de 4 años o más con distrofia muscular de Duchenne. The change follows three deaths, including two in non-ambulatory patients, prompting removal of that group from the approved indication. El cambio se produce después de tres muertes, incluidas dos en pacientes no ambulantes, lo que provocó la eliminación de ese grupo de la indicación aprobada. The therapy is now contraindicated in patients with certain DMD gene deletions, and strict monitoring and immunosuppressive regimens are required. La terapia ahora está contraindicada en pacientes con ciertas deleciones del gen DMD, y se requiere un estricto monitoreo y regímenes inmunosupresores. Sarepta has paused shipments to non-ambulatory patients and will study a new immunosuppression approach to potentially restore access. Sarepta ha suspendido los envíos a pacientes no ambulantes y estudiará un nuevo enfoque de inmunosupresión para restablecer potencialmente el acceso.