The EU’s top drug agency recommended approval of Waskyra, a non-profit-developed gene therapy for a rare genetic disorder in boys, pending final EU approval. La principal agencia de medicamentos de la UE recomendó la aprobación de Waskyra, una terapia génica desarrollada sin fines de lucro para un trastorno genético raro en niños, en espera de la aprobación final de la UE.

The European Medicines Agency’s CHMP has recommended approval of Waskyra, a gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome, a rare genetic disorder affecting mostly boys. El CHMP de la Agencia Europea de Medicamentos ha recomendado la aprobación de Waskyra, una terapia génica para el síndrome de Wiskott-Aldrich, un trastorno genético raro que afecta principalmente a los varones. Developed by Italy’s Fondazione Telethon, it uses a patient’s own stem cells modified with a lentiviral vector to deliver a functional WAS gene. Desarrollado por la Fondazione Telethon de Italia, utiliza las propias células madre de un paciente modificadas con un vector lentiviral para entregar un gen WAS funcional. The therapy, which requires chemotherapy before reinfusion of corrected cells, has shown significant reductions in severe infections and bleeding in clinical trials. La terapia, que requiere quimioterapia antes de la reinfusión de células corregidas, ha demostrado reducciones significativas en infecciones graves y sangrado en ensayos clínicos. It is the first non-profit-led gene therapy to reach regulatory approval, with the U.S. FDA still reviewing its application. Es la primera terapia génica sin fines de lucro que alcanza la aprobación regulatoria, y la FDA de los Estados Unidos todavía está revisando su aplicación. Approval in the EU is pending final decision by the European Commission. La aprobación en la Unión Europea está pendiente de una decisión final de la Comisión Europea.