Relief Therapeutics reports its new liquid sapropterin therapy is safe and effective for PKU, with an FDA submission planned for early 2026. Relief Therapeutics informa que su nueva terapia de sapropterina líquida es segura y efectiva para la PKU, con una presentación a la FDA prevista para principios de 2026.

Relief Therapeutics has announced positive results from a pivotal study showing its new liquid sapropterin formulation, RLF-OD032, is bioequivalent to KUVAN® Powder for treating phenylketonuria (PKU). Relief Therapeutics ha anunciado resultados positivos de un estudio pivotal que muestra que su nueva formulación de sapropterina líquida, RLF-OD032, es bioequivalente a KUVAN® Powder para el tratamiento de la fenilcetonuria (PKU). The ready-to-use, highly concentrated liquid requires no mixing with water and reduces dose volume by up to 100-fold, potentially improving adherence, especially in children. El líquido listo para usar, altamente concentrado, no requiere mezcla con agua y reduce el volumen de la dosis hasta 100 veces, lo que potencialmente mejora la adherencia, especialmente en los niños. The treatment was well tolerated with no serious side effects. El tratamiento fue bien tolerado, sin efectos secundarios graves. The company plans to submit a 505(b)(2) New Drug Application to the FDA in early 2026, seeking approval for the first portable, ready-to-use liquid sapropterin therapy. La compañía planea presentar una Aplicación de Nuevo Medicamento 505 (b) (2) a la FDA a principios de 2026, buscando la aprobación para la primera terapia de sapropterina líquida portátil y lista para usar. If approved, RLF-OD032 could offer a major improvement in treatment convenience and quality of life for PKU patients, with patent protection expected through at least 2043. Si se aprueba, RLF-OD032 podría ofrecer una mejora importante en la comodidad del tratamiento y la calidad de vida de los pacientes con PKU, con protección de patente prevista hasta al menos 2043.