The FDA is fast-tracking rare-disease drugs with weak evidence, raising safety and efficacy concerns. La FDA está haciendo un seguimiento rápido de los medicamentos para enfermedades raras con pruebas débiles, lo que plantea preocupaciones de seguridad y eficacia.

The FDA is accelerating approvals for rare-disease drugs with weaker evidence, relying on case reports and scientific plausibility instead of robust clinical trials, sparking concerns over patient safety and treatment efficacy. La FDA está acelerando las aprobaciones de medicamentos para enfermedades raras con evidencia más débil, basándose en informes de casos y plausibilidad científica en lugar de ensayos clínicos robustos, lo que genera preocupaciones sobre la seguridad del paciente y la eficacia del tratamiento. While 95% of rare disease patients lack approved therapies, critics warn the agency’s shift—driven by political and industry pressure—risks approving ineffective or harmful treatments, especially as follow-up studies often fail to confirm initial promises. Si bien el 95% de los pacientes con enfermedades raras carecen de terapias aprobadas, los críticos advierten que el cambio de la agencia impulsado por la presión política y de la industria corre el riesgo de aprobar tratamientos ineficaces o dañinos, especialmente porque los estudios de seguimiento a menudo no confirman las promesas iniciales.