FDA approves Complement Therapeutics' gene therapy trial for blindness-causing eye disease. La FDA aprueba el ensayo de terapia genética de Complement Therapeutics para la enfermedad ocular que causa ceguera.

Complement Therapeutics has received FDA approval to launch the Opti-GAIN Phase I/II trial for CTx001, a gene therapy targeting geographic atrophy (GA) due to age-related macular degeneration, a leading cause of irreversible vision loss affecting about 1.5 million Americans. Complement Therapeutics ha recibido la aprobación de la FDA para lanzar el ensayo de Fase I/II Opti-GAIN para CTx001, una terapia génica dirigida a la atrofia geográfica (GA) debido a la degeneración macular relacionada con la edad, una de las principales causas de pérdida irreversible de la visión que afecta a aproximadamente 1,5 millones de estadounidenses. The therapy uses adeno-associated virus (AAV) to deliver a modified Complement Receptor 1 protein to regulate the immune system’s complement pathway, potentially slowing disease progression. La terapia utiliza el virus adeno-asociado (AAV, por sus siglas en inglés) para suministrar una proteína modificada del receptor del complemento 1 para regular la vía del complemento del sistema inmunológico, lo que potencialmente ralentiza la progresión de la enfermedad. The first-in-human trial, expected to begin dosing in early 2026, will evaluate safety, tolerability, and early effectiveness in 75 patients across international retinal centers, informed by data from the i-GAIN natural history study. El primer ensayo en humanos, que se espera que comience la dosificación a principios de 2026, evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la efectividad temprana en 75 pacientes en centros internacionales de retina, informados por datos del estudio de historia natural i-GAIN. The company, a spinout from the University of Manchester, views the milestone as a key step toward a potential one-time treatment for a condition with limited current options. La compañía, una escisión de la Universidad de Manchester, considera el hito como un paso clave hacia un posible tratamiento de una sola vez para una condición con opciones actuales limitadas.