Rocket Pharmaceuticals withdrew its U.S. gene therapy application for Fanconi anemia to focus on cardiovascular programs and clearer regulatory paths. Rocket Pharmaceuticals retiró su solicitud de terapia génica de EE. UU. para la anemia de Fanconi para centrarse en programas cardiovasculares y vías regulatorias más claras.

Rocket Pharmaceuticals has voluntarily withdrawn its U.S. Biologics License Application for RP-L102, a gene therapy for Fanconi anemia, citing strategic shifts to focus on cardiovascular programs and clearer regulatory paths. Rocket Pharmaceuticals ha retirado voluntariamente su solicitud de licencia de productos biológicos de los Estados Unidos para RP-L102, una terapia génica para la anemia de Fanconi, citando cambios estratégicos para centrarse en programas cardiovasculares y vías regulatorias más claras. The decision, based on business considerations rather than safety or efficacy, follows the therapy's promising Phase 2 results and prior withdrawal of its European application. La decisión, basada en consideraciones comerciales más que en la seguridad o la eficacia, sigue a los prometedores resultados de la Fase 2 de la terapia y a la retirada previa de su solicitud europea. The company ceased internal development, laid off about 30% of staff, and is now prioritizing its Danon disease therapy, RP-A501, after resuming trials post-FDA hold lift. La compañía cesó el desarrollo interno, despidió a aproximadamente el 30% del personal y ahora está priorizando su terapia para la enfermedad de Danon, RP-A501, después de reanudar los ensayos después de la suspensión de la FDA.