FDA halts review of CUTX-101 for pediatric Menkes disease due to manufacturing issues, despite positive results. La FDA interrumpe la revisión de CUTX-101 para la enfermedad pediátrica de Menkes debido a problemas de fabricación, a pesar de los resultados positivos.

The FDA issued a Complete Response Letter for CUTX-101, a treatment for pediatric Menkes disease, citing manufacturing deficiencies at the production facility, though it did not question the drug’s safety or efficacy. La FDA emitió una carta de respuesta completa para CUTX-101, un tratamiento para la enfermedad de Menkes pediátrica, citando deficiencias de fabricación en la instalación de producción, aunque no cuestionó la seguridad o eficacia del medicamento. The decision, which halted the Priority Review, follows a September 2025 re-inspection. La decisión, que detuvo la revisión de prioridad, sigue a una nueva inspección en septiembre de 2025. Sentynl Therapeutics, now overseeing development, plans to address the issues and resubmit the application. Sentynl Therapeutics, que ahora supervisa el desarrollo, planea abordar los problemas y volver a enviar la solicitud. The drug showed positive clinical results, improving survival in early-treated patients. El fármaco mostró resultados clínicos positivos, mejorando la supervivencia en los pacientes tratados temprano. If approved, Sentynl will transfer a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher to Cyprium Therapeutics, which is also eligible for royalties and up to $129 million in milestone payments. Si se aprueba, Sentynl transferirá un Voucher de Revisión Prioritaria de Enfermedades Pediátricas Raras a Cyprium Therapeutics, que también es elegible para regalías y hasta $ 129 millones en pagos de hitos.