A gene therapy slowed Huntington’s disease progression by 75% over 3 years in a clinical trial, marking the first disease-modifying treatment for the inherited disorder. Una terapia génica desaceleró la progresión de la enfermedad de Huntington en un 75% durante 3 años en un ensayo clínico, lo que marca el primer tratamiento modificador de la enfermedad para el trastorno hereditario.

A gene therapy called AMT-130 has slowed Huntington’s disease progression for the first time in a clinical trial, showing a 75% reduction in decline over 36 months for patients receiving a high dose. Una terapia génica llamada AMT-130 ha ralentizado la progresión de la enfermedad de Huntington por primera vez en un ensayo clínico, mostrando una reducción del 75% en el declive durante 36 meses en pacientes que recibieron una dosis alta. Developed by uniQure and tested by University College London, the one-time brain surgery treatment improved or stabilized motor, cognitive, and functional abilities, with lower levels of a brain injury marker. Desarrollado por uniQure y probado por el University College London, el tratamiento de cirugía cerebral de una sola vez mejoró o estabilizó las capacidades motoras, cognitivas y funcionales, con niveles más bajos de un marcador de lesión cerebral. Researchers called the results transformative, noting some patients remained stable or returned to work. Los investigadores calificaron los resultados como transformadores, señalando que algunos pacientes se mantuvieron estables o regresaron al trabajo. The therapy, delivered via a single dose, is expected to offer long-lasting benefits and represents the first evidence of a disease-modifying treatment for this inherited neurodegenerative disorder. Se espera que la terapia, administrada a través de una dosis única, ofrezca beneficios duraderos y represente la primera evidencia de un tratamiento modificador de la enfermedad para este trastorno neurodegenerativo heredado.