FDA approves leucovorin for rare autism-linked condition, pending further research. La FDA aprueba la leucovorina para una rara condición relacionada con el autismo, a la espera de más investigación.

The FDA has approved leucovorin, a form of folate, for treating cerebral folate deficiency, a rare condition linked to autism-like symptoms, based on limited clinical evidence. La FDA ha aprobado la leucovorina, una forma de ácido fólico, para el tratamiento de la deficiencia cerebral de ácido fólico, una condición rara relacionada con síntomas similares al autismo, basada en evidencia clínica limitada. While not a cure for autism spectrum disorder, early studies suggest leucovorin may improve communication, social skills, and behavior in some children with specific biological markers such as folate receptor autoantibodies or genetic issues affecting folate processing. Si bien no es una cura para el trastorno del espectro autista, los primeros estudios sugieren que la leucovorina puede mejorar la comunicación, las habilidades sociales y el comportamiento en algunos niños con marcadores biológicos específicos como los autoanticuerpos del receptor de folato o problemas genéticos que afectan el procesamiento del folato. The drug, already used for anemia and chemotherapy side effects, is being explored off-label for autism, but experts caution that evidence remains limited and inconsistent across small trials. El medicamento, ya utilizado para la anemia y los efectos secundarios de la quimioterapia, se está explorando fuera de la etiqueta para el autismo, pero los expertos advierten que la evidencia sigue siendo limitada e inconsistente en pequeños ensayos. The approval, made by GlaxoSmithKline and announced on September 22, 2025, reflects growing interest in targeted treatments for neurodevelopmental conditions, though larger, long-term research is needed to confirm safety and effectiveness. La aprobación, realizada por GlaxoSmithKline y anunciada el 22 de septiembre de 2025, refleja el creciente interés en tratamientos dirigidos para afecciones del desarrollo neurológico, aunque se necesita una investigación más amplia y a largo plazo para confirmar la seguridad y la efectividad. Health officials emphasize the importance of individualized medical evaluation before use. Los funcionarios de salud hacen hincapié en la importancia de la evaluación médica individualizada antes del uso.