FDA approves Forzinity for Barth syndrome, the first treatment for the rare genetic disorder, based on improved muscle function in trials. FDA aprueba Forzinity para el síndrome de Barth, el primer tratamiento para el raro trastorno genético, basado en la mejora de la función muscular en ensayos.

The FDA has granted accelerated approval to Forzinity (elamipretide) for Barth syndrome, a rare genetic disorder affecting primarily males, marking the first treatment for the condition. La FDA ha otorgado la aprobación acelerada a Forzinity (elamipretida) para el síndrome de Barth, un trastorno genético raro que afecta principalmente a los hombres, marcando el primer tratamiento para la afección. Approved on September 19, 2025, the drug improves mitochondrial function and is based on clinical trial results showing enhanced muscle strength and physical performance. Aprobado el 19 de septiembre de 2025, el medicamento mejora la función mitocondrial y se basa en los resultados de ensayos clínicos que muestran una mayor fuerza muscular y rendimiento físico. It is currently approved for patients aged 12 and older weighing at least 66 pounds, with ongoing efforts to expand access to younger individuals. Actualmente está aprobado para pacientes de 12 años o más que pesen al menos 66 libras, con esfuerzos en curso para expandir el acceso a personas más jóvenes. The approval follows years of delays and advocacy from families, and requires a post-approval trial to confirm long-term benefits. La aprobación sigue a años de retrasos y defensa por parte de las familias, y requiere un ensayo post-aprobación para confirmar los beneficios a largo plazo. Common side effects are mild injection-site reactions. Los efectos secundarios comunes son reacciones leves en el sitio de la inyección.