Scientists test inhalable gene therapy for cystic fibrosis in human trials, aiming to improve lung function. Los científicos prueban la terapia génica inhalable para la fibrosis quística en ensayos humanos, con el objetivo de mejorar la función pulmonar.

Researchers at Imperial College London are conducting human trials for an inhalable gene therapy that could improve lung function for those with cystic fibrosis, regardless of their specific gene mutation. Investigadores del Imperial College London están realizando ensayos en humanos para una terapia génica inhalable que podría mejorar la función pulmonar de aquellos con fibrosis quística, independientemente de su mutación genética específica. The treatment, BI 3720931, uses a lentiviral vector to deliver a functional CFTR gene to airway cells, potentially reducing lung infections and breathing issues. El tratamiento, BI 3720931, utiliza un vector lentiviral para entregar un gen CFTR funcional a las células de la vía aérea, potencialmente reduciendo infecciones pulmonares y problemas respiratorios. The LENTICLAIR 1 trial will assess safety and efficacy, with results expected by early 2027. El ensayo LENTICLAIR 1 evaluará la seguridad y la eficacia, y se esperan resultados a principios de 2027.