Novartis' gene therapy shows promise in improving motor functions for children with SMA Type 2. La terapia génica de Novartis es prometedora en la mejora de las funciones motoras para niños con SMA Tipo 2.

Novartis' Phase III STEER study showed positive results for intrathecal onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT) in treating children and young adults with SMA Type 2, marking a first for gene therapy in this group. El estudio STEER Fase III de Novartis mostró resultados positivos para onasemnogene abeparvovec intratecal (OAV101 IT) en el tratamiento de niños y adultos jóvenes con SMA tipo 2, marcando una primera terapia génica en este grupo. The study found improved motor function scores and a favorable safety profile, with common side effects including upper respiratory infections and vomiting. El estudio encontró mejores puntuaciones de función motora y un perfil de seguridad favorable, con efectos secundarios comunes incluyendo infecciones respiratorias superiores y vómitos. Novartis aims to share these findings with regulatory agencies in 2025 to make the treatment available. Novartis pretende compartir estos hallazgos con las agencias reguladoras en 2025 para hacer el tratamiento disponible.