Scientists develop "StitchR" gene therapy to effectively treat muscular dystrophy in animal models. Los científicos desarrollan terapia genética "StitchR" para tratar eficazmente la distrofia muscular en modelos animales.

Scientists have developed a new gene therapy method called "StitchR" to treat muscular dystrophy. Los científicos han desarrollado un nuevo método de terapia genética llamado "StitchR" para tratar la distrofia muscular. The technology delivers large therapeutic genes in two halves, which then join together inside cells to restore missing proteins. La tecnología entrega grandes genes terapéuticos en dos mitades, que luego se unen dentro de las células para restaurar las proteínas faltantes. It successfully restored normal protein levels in animal models of muscular dystrophy, overcoming limitations of previous gene therapies that could not deliver large genes effectively. Recuperó con éxito los niveles normales de proteínas en modelos animales de distrofia muscular, superando las limitaciones de las terapias genéticas previas que no podían entregar genes grandes de manera eficaz.