Canadian study shows drug 4-PBA may help treat rare genetic disorders, Sandhoff and Tay-Sachs. Un estudio canadiense muestra que el fármaco 4-PBA puede ayudar a tratar los trastornos genéticos raros, Sandhoff y Tay-Sachs.

Canadian researchers found that an existing FDA-approved drug, 4-Phenylbutyric Acid (4-PBA), may improve life quality for patients with rare genetic disorders Sandhoff and Tay-Sachs. Investigadores canadienses encontraron que un medicamento aprobado por la FDA existente, 4-Acido Fenilbutírico (4-PBA), puede mejorar la calidad de vida de los pacientes con trastornos genéticos raros Sandhoff y Tay-Sachs. The drug, tested in mice, showed improvements in motor function, extended lifespan, and increased healthy neurons. El fármaco, probado en ratones, mostró mejoras en la función motora, vida útil prolongada y aumento de neuronas sanas. This discovery could also inform research on other neurodegenerative diseases like Alzheimer's and ALS. Este descubrimiento también podría servir de base para la investigación sobre otras enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer y el ALS.