FDA-approved single-dose gene therapy for Hemophilia B reduces bleeding episodes by 71%. La terapia génica para hemofilia B aprobada por la FDA reduce los episodios hemorrágicos en un 71%.
Researchers have developed a promising single-dose gene therapy for Hemophilia B, which has shown a 71% reduction in bleeding episodes in clinical trials. Los investigadores han desarrollado una prometedora terapia génica de dosis única para la hemofilia B, que ha mostrado una reducción del 71% en los episodios hemorrágicos en los ensayos clínicos. The therapy, approved by the FDA in April 2024, enables the liver to produce clotting factor IX, addressing the genetic disorder's symptoms. La terapia, aprobada por la FDA en abril de 2024, permite al hígado producir factor IX de coagulación, abordando los síntomas del trastorno genético. This breakthrough could significantly enhance patients' quality of life by eliminating the need for regular prophylactic injections, potentially transforming treatment approaches. Este avance podría mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes al eliminar la necesidad de inyecciones profilácticas regulares, potencialmente transformando los enfoques de tratamiento.