UK's NHS begins providing Casgevy gene-editing therapy for severe blood disorders like beta-thalassaemia. El NHS del Reino Unido comienza a proporcionar terapia de edición de genes de Casgevy para trastornos sanguíneos graves como la beta-talasemia.
The UK's National Health Service will begin providing the first gene-editing therapy, developed by Vertex Pharmaceuticals and Crispr Therapeutics, for patients with severe blood disorders such as beta-thalassaemia. El Servicio Nacional de Salud del Reino Unido comenzará a proporcionar la primera terapia de edición de genes, desarrollada por Vertex Pharmaceuticals y Crispr Therapeutics, para pacientes con trastornos sanguíneos graves como la beta-talasemia. Exagamglogene autotemcel, also known as Casgevy, was approved for use in patients with severe beta-thalassaemia when no bone marrow transplant is available. Exagamglogene autotemcel, también conocido como Casgevy, fue aprobado para su uso en pacientes con beta-talasemia grave cuando no se dispone de trasplante de médula ósea. The treatment works by modifying a faulty gene in the patient's bone marrow stem cells, allowing the body to produce functioning hemoglobin, reducing the need for regular blood transfusions, and improving life expectancy. El tratamiento funciona modificando un gen defectuoso en las células madre de la médula ósea del paciente, permitiendo que el cuerpo produzca hemoglobina funcional, reduciendo la necesidad de transfusiones sanguíneas regulares y mejorando la esperanza de vida. Casgevy holds the potential to represent a potential cure for some people with transfusion-dependent beta-thalassaemia, freeing them from the burden and risks of needing regular blood transfusions. Casgevy tiene el potencial de representar una cura potencial para algunas personas con beta-talasemia dependiente de transfusiones, librándolas de la carga y los riesgos de necesitar transfusiones de sangre regulares.